当日快讯：美国FDA委员会86投票支持杜氏肌营养不良基因疗法加速获批
2023-05-13 19:45:13
【资料图】
当地时间5月12日，在美国食品药品管理局（FDA）召开的咨询会议中，与会专家以8:6投票支持Sarepta Therapeutics和罗氏联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首次在研的基因疗法试图通过加速批准通道上市。
DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种在研基因疗法，通过将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织，弥补抗肌萎缩蛋白缺失。
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